Stolperstein

Seltene Erkrankungen gehen meist auf Genveränderungen zurück. Oft wirkt sich das kaum auf das Leben der Betroffenen aus, manchmal sind die Folgen erheblich und manchmal sogar tödlich. Beispiel dafür ist die Spinale Muskelatrophie, kurz SMA, die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen - bis vor Kurzem: Seit 2017 ist ein neuer Wirkstoff zugelassen. Ist das wirklich der erhoffte Durchbruch?